MASITINIB

El masitinib es un nuevo inhibidor de tirosina quinasa administrado por vía oral que se dirige a los mastocitos y macrófagos, células importantes para la inmunidad, a través de la inhibición de un número limitado de quinasas.

El mecanismo de acción del masitinib en la ELA se basa en el objetivo de las células neurológicas aberrantes a través de CSF1R, proporcionando un efecto neuroprotector y ralentizando la neurodegeneración.

Se ha realizado un estudio con Masitinib (promotor ABS Science) internacional, multicéntrico, doble ciego, placebo controlado.

El estudio reclutó a un total de 394 pacientes que tomaban riluzol y se les asignó de manera aleatoria a recibir masitinib en dosis de 3 mg/kg/día, 4.5 mg/kg/día o placebo durante 48 semanas. El objetivo principal era objetivar un descenso en la progresión de la escala funcional ALSFRS.

Los datos analizados han indicado que los pacientes que recibieron la dosis de 4.5 mg tuvieron una caída menor de la escala funcional comparados con el placebo, además de una menor caída en otros objetivos como las escalas de calidad de vida y de función respiratoria. No hubo diferencias significativas entre el grupo tratado con 3 mg/Kg día y el placebo en el objetivo principal.


De acuerdo con los datos presentados por la compañía, los efectos adversos principales han sido reacciones cutáneas y gastrointestinales. Los análisis secundarios de los datos, sugieren que pacientes con formas de enfermedad más lentas o en etapas más tempranas de la enfermedad pueden tener un mayor beneficio de la medicación.

Aunque alentadores, en ningún caso el fármaco revierte o detiene los síntomas de la ELA.

La comercialización de Masitinib queda sujeta a la evaluación de la EMA de los ensayos realizados.

Referencias

AB Science anuncia los resultados finales positivos del estudio AB10015 de masitinib enesclerosis lateral amiotrófica (ELA). Nota de prensa AB Science. París, 20 de marzo 2017. Recuperado de http://www.fundela.es/images/files/NotaDePrensaABSciencer.pdf
AB Science presents phase 3 data for masitinib in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) at the European Network for the Cure of ALS (ENCALS) annual meeting. Paris, 18 May 2017, 4.30pm. Recuperado de http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1495118771_ALSENCALS2017ENvF.pdf
Estudios sobre Masitinib en ELA en la web de AB Science. Accesibles en http://www.ab-science.com/en/human-medicine/masitinib-in-neurodegenerative-disease
Aula ELA – Bellvitge Pacientes. Noticia sobre la presentación realizada por el Dr. Mora Pardina sobre los resultados del ensayo clínico fase III realizado. Recuperado de http://blogs.bellvitgehospital.cat/aulaela/reunion-encals-de-ljbljana-edravone-y-masitinib-a-examen/#comment-24
Dmitry Petrov, Colin Mansfield, Alain Moussy, and Olivier Hermine. ALS Clinical Trials Review: 20 Years of Failure. Are We Any Closer to Registering a New Treatment?. Front Aging Neurosci. 2017; 9: 68. Published online 2017 Mar 22. doi: 10.3389/fnagi.2017.00068.

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