TIRASEMTIV

Tirasemtiv es un fármaco activador de la proteína rápida del músculo esquelético que ha mostrado, en el modelo animal de ELA (ratón SOD1) una mejoría en el desarrollo de actividad física. En 2012 se publicaron los resultados del primer estudio sobre su eventual utilidad para personas con ELA y el último de ellos analizado se ha publicado en 20161c. En total, se han completado cuatro estudios clínicos en ELA desde 2011, según datos del portal clinical trials americano2.

Según los datos del portal clinical trials americano, los tres primeros ensayos clínicos incluyeron menos de 100 enfermos (28, 67 y 50) y el cuarto, con un número mayor de sujetos (711), presentó errores en la distribución de fármaco o placebo que obligaron a realizar cambios en el diseño previsto con el protocolo ya en marcha1c.

Se detallan a continuación algunos aspectos referidos al estudio más reciente analizado1c.

Este estudio fue diseñado con grupo de placebo y el número de pacientes incluidos era relevante. Sin embargo, en el trascurso del estudio se produjeron errores en la distribución de fármaco y de placebo, con consecuencias potencialmente graves para la consistencia y fiabilidad de los resultados obtenidos. Ésta puede ser una de las razones por las que, en lugar de publicarse en una revista de la relevancia que merece un estudio fiable en el campo del tratamiento de la ELA, se publicara en una revista de menor impacto y con una asunción explícita de las limitaciones del estudio por parte de los autores que debilita el valor de los hallazgos.


Si es imprescindible una interpretación objetiva de los resultados, no lo es menos elegir las variables que mejor puedan reflejar el valor real de la actuación. Para analizar de forma objetiva (de forma cuantificable mediante las unidades de medida adecuadas, sean mililitros, o centímetros de agua) el efecto del Tirasemtiv sobre los músculos respiratorios en los estudios comentados se realizaron tres tipos de determinaciones o medidas de la capacidad respiratoria. De estas tres, dos de ellas no se encuentran entre las que los neumólogos emplean habitualmente para la valoración funcional de una persona con ELA y de los cambios de la situación respiratoria asociados al paso del tiempo. Además, falta la descripción de cómo se realizan esas medidas y de qué estándares de calidad se han seguido.

Es sabido que, en general los fármacos tienen, junto a los efectos beneficiosos, efectos secundarios. En este caso, hubo 99 pacientes que tomaban el Tirasemtiv que abandonaron el estudio por diferentes molestias, mientras que entre los que tomaban placebo sólo lo hicieron 33.

La parte positiva de estos y otros estudios dirigidos a encontrar tratamientos efectivos para la ELA es que contribuyen a mejorar el conocimiento sobre los mecanismos que causan y mantienen el daño neuronal y su efecto sobre los músculos, y siguen abriendo puertas para acercarnos un poco más al remedio de la enfermedad.

Referencias

(1) a. Jeremy M, Shefner, Andrew A Wolff, Lisa Meng. The relationship between tirasemtiv serum concentration and functional outcomes in patients with ALS. Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, 2013; 14: 582–585.
b. Jeremy M, Shefner, Mary Lou Watson, Lisa Meng, Andrew A Wolf. A study to evaluate safety and tolerability of repeated doses of tirasemtiv in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, 2013; 14: 574–581.
c. Jeremy M. Shefner, Andrew A. Wolff, Lisa Meng, Amy Bian, Jacqueline Lee, Donna Barragan, Jinsy A. Andrews & ; ON BEHALF OF THE BENEFIT-ALS STUDY GROUP (2016): A randomized, placebo-controlled, double-blind phase IIb trial evaluating the safety and efficacy of tirasemtiv in patients with amyotrophic lateral sclerosis, Amyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, DOI: 10.3109/21678421.2016.1148169.
(2) Clinical Trials Register. Accesible en https://clinicaltrials.gov.

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